Walczymy o jakość życia naszych pacjentów

W onkologii dziecięcej liczy się czas. Jak często rozpoznanie choroby bywa opóźnione? 

Wiele zależy od nowotworu – im rzadsza choroba, tym trudniej o szybką, trafną diagnozę, gdyż objawy mogą mylić, bo występują również w innych schorzeniach. 40–50 proc. dzieci przychodzi do nas już z zaawansowanym nowotworem. W chorobach rzadkich, żeby postawić prawidłowe rozpoznanie, trzeba sięgnąć po nowoczesną technikę, sprzęt i wykwalifikowane kadry. Jeżeli nie ma szans wykonania badań molekularnych, które są nadrzędne w onkologii, rozpoznanie może być nieprawidłowe.

Jak wielu dzieciom stawiana jest pierwotnie niewłaściwa diagnoza? 

10–15 proc. Dużo i mało. W onkologii dziecięcej obowiązuje zasada weryfikacji wyników przez drugiego, niezależnego histopatologa. W naszej klinice zawsze dokonujemy weryfikacji. Nie po to, żeby podważyć kompetencje lekarza, tylko żeby rzetelnie, w oparciu o techniki FISH, NGS i inne, potwierdzić rozpoznanie. Ale niewłaściwa diagnoza nie zawsze jest wynikiem błędu. Czasami potrzebny jest czas na znalezienie odpowiedzi. Nowotwory u dzieci nie występują często. Rocznie w Polsce notuje się około 1200 nowych przypadków. Może dlatego, stawiając diagnozę, częściej podejrzewamy inne schorzenia: wady rozwojowe, choroby metaboliczne, a o nowotworach niejako zapominamy. Warto jednak pamiętać, nowotwory dziecięce są drugą, po wypadkach i urazach, przyczyną zgonów w tej grupie wiekowej.

Apeluje pani do lekarzy, a także rodziców o czujność onkologiczną?

Jeżeli dziecko, nawet najmniejsze, ma nietypowe objawy albo zastosowane leczenie nie przynosi poprawy, myślmy o powtórnej diagnostyce. Z atopowym lub łojotokowym zapaleniem skóry często bywa mylona histiocytoza z komórek Langerhansa (LCH). Nim dziecko trafi do kliniki, jest leczone rok, dwa lata bez skutku. Podobnie bywa z mięsakiem Ewinga, który może dawać objawy zapalne w obrębie stawów, kości, mięśni. Antybiotyk przynosi pozorną poprawę, ale choroba powraca. Podaje się kolejny antybiotyk, który również nie działa. Zatem należy rozważyć, z jakiego powodu terapia nie jest skuteczna. Być może nie ze względu na źle dobrany antybiotyk lub oporne zakażenie, tylko nieprawidłową diagnozę. Pamiętam pacjenta, dwuletniego chłopca, z 15-centymetrowym ubytkiem w kości czaszki. Wykluczono wszystkie choroby, w tym genetyczne, a to była LCH. Im choroba jest rzadsza, tym częściej eliminujemy wiele przyczyn, a nie myślimy o nowotworze.

Akcja (P)okaż serce, którą prowadzi Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD, upowszechnia wiedzę o nowotworach u dzieci? 

Z badań, które przeprowadziliśmy, wynika, że 80 proc. społeczeństwa nie ma dostatecznej wiedzy w tym zakresie. A jest potrzebna rodzicom, aby szybciej udali się po pomoc do specjalisty. Celem akcji, zorganizowanej już po raz drugi, jest zwrócenie uwagi na problem nowotworów dziecięcych i podkreślenie, że w Polsce leczy się je skutecznie.

A jednak rodzice często szukają pomocy medycznej zagranicą. 

Nie twierdzę, że możemy wszystko, ale jestem przekonana, że w Polsce leczymy dzieci na bardzo wysokim poziomie. Poza standardowymi procedurami zapewniamy im leczenie w ramach niekomercyjnych i komercyjnych badań klinicznych, a także procedury off-label. W dużej mierze korzystamy z badań niekomercyjnych, finansowanych przez Agencję Badań Medycznych. Projekt POL HISTIO, który obejmuje leczenie wielu chorób z kręgu histiocytoz, zapewnia nam znakomitą diagnostykę molekularną na różnych etapach. Możemy monitorować nieprawidłowe zmiany molekularne we krwi, które są niedostrzegalne w standardowych badaniach, wykryć chorobę na bardzo wczesnym etapie i widzieć, czy dziecko reaguje na leczenie. Do projektu może być włączony każdy pacjent z terenu Polski, a dojazd do kliniki jest refundowany. Pamiętajmy, że rocznie mamy w kraju 30–35 nowych przypadków chorób z kręgu histiocytoz, więc leczenie tej niewielkiej grupy powinno odbywać się w jednym specjalistycznym ośrodku. Wyniki są obiecujące. W ciągu pięciu lat od początku realizacji projektu zmieniliśmy zasady kwalifikacji pacjenta do leczenia celowanego. Ponieważ mamy 100 proc. odpowiedzi klinicznych, czyli wszystkie dzieci objęte terapią w ramach programu przestały mieć objawy kliniczne, leczenie celowane wdrażamy już po pierwszym niepowodzeniu terapii standardowej. Obecnie pracujemy w międzynarodowej grupie, aby leczenie celowane od razu zastosować jako leczenie pierwszej linii u pacjentów, u których występują najbardziej niebezpieczne zmiany molekularne i objawy kliniczne, mogące doprowadzić do ciężkiego przebiegu choroby. Podobnie w przypadku leczenia mięsaków Ewinga – jesteśmy trzecim ośrodkiem na świecie, który stosuje immunoterapię.

Zatem nie oceniam decyzji rodziców jednoznacznie, ale terapia zagranicą nie zawsze bywa lepsza.

Jaka jest skuteczność leczenia nowotworów u dzieci?

Z perspektywy 25 lat pracy mogę stwierdzić, że np. u chorych z mięsakiem Ewinga liczba przypadków pomyślnego rokowania wzrosła statystycznie z 40 do 80 proc. Jeżeli jednak weźmiemy pod uwagę chorobę już rozsianą, która kiedyś praktycznie była wyrokiem śmierci, dobre rokowanie notowaliśmy u 10–20 proc. chorych, teraz – u 60 proc. W leczeniu histiocytoz osiągamy wyniki jeszcze lepsze: blisko 100 proc. pacjentów jest zupełnie zdrowych, bez objawów klinicznych. Ta poprawa jest możliwa dzięki badaniom klinicznym, nowym terapiom, rozwojowi techniki, doświadczonym, wyspecjalizowanym w leczeniu konkretnych przypadków kadrom. Dlatego jestem zwolennikiem centralizacji leczenia chorób rzadkich, a do takich należy część nowotworów wieku dziecięcego, w ośrodku specjalistycznym. Pamiętajmy, że bardzo często nie tylko walczymy o życie pacjenta, ale też o jakość życia. Kiedyś znaczna część operacji to były zabiegi okaleczające. Dzisiaj, przy stosowaniu endoprotez, wykonujemy operacje oszczędzające. Ale żeby te zabiegi przyniosły pacjentom korzyść, ręka czy noga musi być po operacji sprawna. Dlatego konieczna jest współpraca i planowanie zabiegu, a potem rehabilitacji przez cały zespół: onkologów, chirurgów, rehabilitantów i psychologów. Warto podkreślić, że nasza klinika jest prekursorem leczenia oszczędzającego i ma wieloletnie doświadczenie w tym zakresie.

Na jakość życia pacjenta onkologicznego wpływa również dostępność nowoczesnych terapii. Przykładowo: pacjent nie musi przyjeżdżać na chemioterapię, tylko bierze tabletkę w domu i raz na trzy miesiące stawia się na kontrolę. Rodzic może pracować, a dziecko wrócić do szkoły, być aktywne. Oczywiście, nie zawsze takie rozwiązania są możliwe, ale dążymy, aby leczenie było jak najmniej obciążające dla pacjenta i jego opiekunów.

Najważniejsze potrzeby onkologii dziecięcej?

Po pierwsze, finansowanie badań molekularnych i rozwijanie tego obszaru. Po drugie – protonoterapia. Jedyny ośrodek w Polsce nie jest dostosowany do potrzeb małych pacjentów. Nie był przecież budowany dla centrum medycznego z całą niezbędną infrastrukturą, ale jako placówka naukowa.

Czy jest zainteresowanie onkologią dziecięcą jako specjalizacją?

Od siedmiu lat po raz pierwszy mamy rezydenta, który się do nas sam zgłosił. Oczywiście, byli lekarze, którzy robili specjalizację, ale pracowali już u nas wcześniej. Onkologia i hematologia dziecięca to trudne dziedziny, ciekawe, ale obciążające psychicznie. Wymagają szybkiego działania, gdyż w przypadku dzieci czekanie często oznacza niepowodzenie. W naszej dziedzinie nie ma wielu możliwości pracy w sektorze niepublicznym, gdzie zarobki są inne. Jednak onkologia dziecięca się rozwija. I nasze osiągnięcia są doceniane, także poza granicami kraju. Omawia się nasze dokonania na międzynarodowych zjazdach i konferencjach, cytuje prace i wyniki. Mamy w Polsce wielu świetnych specjalistów, ludzi oddanych swojej pracy. Robimy naprawdę fantastyczne rzeczy. Chore dzieci, ponieważ jest ich znacznie mniej niż pacjentów dorosłych, mają szansę korzystania z nowoczesnych terapii. Życzę koleżankom i kolegom zajmującym się onkologią dorosłych, żeby każdy ich pacjent miał takie możliwości leczenia, jakie mają dzieci.