Chorzy na żebrach

Odkąd istnieje przemysł farmaceutyczny spotyka go krytyka, że kieruje się zyskiem, nie zwracając uwagi na realną sytuację pacjentów. To populistyczny zarzut, bo przecież wytwarzanie leków nie jest działalnością charytatywną. Podobnie zresztą jak zbieranie ziół albo rozpuszczanie rozmaitych ingrediencji we wstrząsanej wodzie – będziecie łapać się za głowę, widząc ceny w sklepie zielarskim lub aptece z lekami homeopatycznymi. Z drugiej strony: czy lekarstwa – szczególnie ratujące życie – są takimi samymi produktami jak auta, meble albo nawet żywność? Czy na koncernach farmaceutycznych nie spoczywa etyczna odpowiedzialność za udostępnianie ich rzeszom chorych na warunkach innych niż obowiązujące w zwykłym handlu? 

Bezbronni, bezradni, wymagający nierzadko nieustannej pomocy opiekunów – tacy są klienci tego biznesu. Zatem to nie ta sama kasta, która odwiedza salony samochodowe i kupuje dobra luksusowe. Przeważnie są niewidoczni, bo przykuci do łóżek lub wózków inwalidzkich, których nie da się łatwo wyprowadzić na dwór. Wielu nie staje na nogach z powodu wrodzonej niesprawności, inni z wywalczonym w ciężkim boju orzeczeniem o niepełnosprawności wegetują na groszowym zasiłku. Każdy ma inne dolegliwości, inny stopień upośledzenia. Są rozrzuceni po kraju: ten z chorobą Pompego, tamci – Niemanna-Picka, z chorobą Gauchera albo Maroeteaux-Lamy’ego. Z mukopolisacharydozami, fakomatozami. Niewiele te nazwy mówią, z niczym się nie kojarzą. Trzeba trochę poszperać w historii medycyny lub wiedzieć, jakie enzymy rządzą pracą komórek, aby powiązać nazwiska odkrywców i przemiany metaboliczne z tymi pojedynczymi schorzeniami. Dzieci rodzą się zdrowe, ale po pewnym czasie ujawniają się u nich zaburzenia, które stopniowo odsłaniają okrutną prawdę o defekcie jakiegoś genu lub braku białka. Zaczyna się walka o postawienie diagnozy, nawiązywanie kontaktu z rodzinami naznaczonymi w podobny sposób. Wreszcie dramatyczne wyszarpywanie pieniędzy na leczenie. Trzeba się jakoś wytłumaczyć społeczeństwu z tego, że do życia potrzebny jest lek, którym miesięczna kuracja kosztuje 100 tys. zł, a bywa, że dużo, dużo więcej.

Dlatego choroby rzadkie to problem postrzegany głównie przez pryzmat ekonomii. I wywołujący trudny do rozwiązania dylemat, czy sfinansować jeden preparat w rzadkiej chorobie dla garstki dzieci, które i tak mogą nie doczekać dorosłości, czy tę samą kwotę wydać na implanty lub szczepionki dla większej liczby pacjentów? Nawet etycy nie potrafią podsunąć dobrych rozwiązań. Z tego powodu najchętniej nikt by się chorobami rzadkimi nie zajmował (nie bez powodu nazywa się je w medycynie sierocymi). Zamknąć oczy, byle nie widzieć wokół siebie niepełnosprawnych i nie czytać listów od żebrzących rodziców.

Już 42 lata ma amerykańska ustawa o lekach sierocych (Orphan Drug Act), przyjęta przez Kongres USA w 1982 r. (i podpisana przez prezydenta Ronalda Reagana 4 stycznia 1983). Jej autorzy i zwolennicy walczyli o nią zaciekle, a przeciwników mieli wielu. Dla Amerykanów, przyzwyczajonych do bezwarunkowej wolności w biznesie, było bowiem nie do pojęcia wprowadzanie reguł mogących stanowić zachętę dla wąskiej grupy firm biotechnologicznych do badań klinicznych i zgoda na udogodnienia, które w gorszej sytuacji stawiały innych. Krytycy ustawy nie akceptowali propozycji dofinansowywania tej działalności oraz jej ustawowej ochrony przed konkurencją przez co najmniej siedem lat. Ich zdaniem takie regulacje miały zniszczyć przejrzysty system rejestrowania leków i ich badań, który istniał w USA od bardzo wielu lat.

W końcu jednak opinia publiczna zjednoczyła się. Niepoślednią w tym rolę odegrał serial „Quincy, M.E.”, nadawany w NBC w latach 1976–1983, w którym popularność zdobył Jack Klugman grający szorstkiego lekarza sądowego z Los Angeles, badającego samobójstwo chłopca z zespołem Tourette’a, którego nie było czym leczyć. Po raz pierwszy do głosu dopuszczono wtedy przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego, skarżących się, jak wiele chorób, np. Tourette’a, uważa się za na tyle rzadkie, że nie ma zachęt finansowych do opracowania leków.

Przed uchwaleniem ustawy istniało tylko 10 specyfików na choroby sieroce, dziś ich liczba zbliża się do 3 tys. Zachęty zawarte w ustawie, w połączeniu z faktem, że koncerny mogą dziś ustalać właściwie dowolną cenę swoich produktów, sprawiły, że rynek sierocych medykamentów stał się zadziwiająco dochodowy. Spójrzmy na historię glivecu, który był jednym z pierwszych „sierocych” hitów, kiedy wprowadzono go do obrotu w 2001 r. w bezprecedensowej cenie ponad 26 tys. dol. (za roczną terapię), dowodząc, jak lukratywny może być ten biznes. Dziś glivec ma już następców i nie znajduje się nawet wśród 10 najdroższych leków na choroby rzadkie, którymi terapia często kosztuje ponad 500 tys. dol. rocznie. Wniosek z tego, że spółki biotechnologiczne, działające w wąskich obszarach niektórych dziedzin medycyny, zarabiają znacznie więcej na tworzeniu leków „sierocych” niż na opracowywaniu lepszych metod leczenia bardziej powszechnych chorób. Do 2010 r. co trzeci nowy lek zatwierdzony przez FDA był lekiem na choroby rzadkie, mimo że dotykają one łącznie około 10 proc. światowej populacji. Bo choroby ludzkie w skali globalnej nie są bynajmniej zbiorem chorób rzadkich.

Ale czy w związku z tym możemy cierpiącym na choroby sieroce oraz ich opiekunom odmawiać prawa dostępu do najnowszych (i najdroższych) osiągnięć medycyny? Na początku tego roku Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma podał, że w Polsce refundowanych jest obecnie 41 kuracji ze 134 zarejestrowanych w zakresie chorób rzadkich nieonkologicznych oraz 38 z 98 terapii w onkologii (niektóre nowotwory, zwłaszcza hematologiczne, również należą do schorzeń sierocych). – Dostępność nowych leków „sierocych” dla polskich pacjentów jest w dwóch wymienionych grupach na poziomie odpowiednio 31 i 39 proc. wszystkich cząsteczek zarejestrowanych od 2015 r. w Unii Europejskiej – mówiła Agnieszka Zalewska, prezes zarządu Infarmy.

Przeznaczenie na nowoczesne leki jak największych kwot i tak nie wystarczy, abyśmy mogli mieć czyste sumienie. Cierpiącym na choroby rzadkie jesteśmy bowiem winni dużo więcej, bo dobra opieka jest w ich przypadku może nawet ważniejsza niż każdorazowe podanie eksperymentalnych leków. Dlaczego więc Ministerstwo Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej w tak małym stopniu zainteresowane dotąd było Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich? Bez kompleksowego podejścia do problemów tej rzeszy pacjentów nie odczują oni nigdy żadnej poprawy losu. W ocenie ekspertów, gdyby chorym zapewniano w Polsce wyższe świadczenia społeczne, wielu nie występowałoby o nieefektywne leczenie.

Tymczasem to sam pacjent, a najczęściej jego opiekun, stają się posłańcami, którzy muszą ponieść informacje na swój temat z placówki medycznej do ośrodka pomocy społecznej, skąd należałoby spodziewać się wsparcia w codziennym życiu. Już osiem lat temu dr Maria Libura, kiedy pracowała w Instytucie Studiów Interdyscyplinarnych Uczelni Łazarskiego, wykazała w raporcie na temat stanu opieki w chorobach rzadkich, w którym wykorzystała wyniki własnej ankiety przeprowadzonej wśród 500 rodzin pacjentów, że diagnoza choroby sierocej pozostawia ich samym sobie. Doprowadza też do znacznego zubożenia, gdyż większość prywatnych środków muszą wydawać na komercyjne zabiegi pielęgnacyjne oraz dojazdy do szpitali i poradni. Ciężar opieki nad chorym zmusza aż 67 proc. opiekunów, głównie matek, do rezygnacji z pracy, gdyż w zastępstwie profesjonalnych służb stają się koordynatorkami leczenia i opieki dla własnych dzieci. Oczywiście, chorobami rzadkimi powinni się zajmować eksperci. Ale na co dzień chodzi o dużo szersze wsparcie, jakiego nie jest w stanie udzielić żaden lekarz ani wytwórcy najdroższych leków, choćby w swoją misję mieli wpisaną nawet filantropię.