Skazani na refundację

Uwaga opinii publicznej na chorobach rzadkich skupia się stosunkowo… rzadko. Zwykle pod koniec lutego, bo w ostatnim dniu tego miesiąca obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich (w tym roku, jak co cztery lata, 29 lutego), niekiedy – przy okazji nagłośnienia przez media problemów określonej grupy pacjentów. Problemów najczęściej z refundacją innowacyjnego, drogiego leku. Im cena preparatu wyższa, tym zainteresowanie dziennikarzy, ale też odbiorców, większe. A trzeba przyznać, że choć w ostatnich latach dokonało się w tym zakresie wiele zmian na lepsze, tematów ciągle nie brakuje.

Z danych, jakie pod koniec lutego przekazał Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma, wynika, że w Polsce refundowanych jest 41 kuracji ze 134 zarejestrowanych w zakresie chorób rzadkich nieonkologicznych oraz 38 z 98 terapii w onkologii (niektóre nowotwory, zwłaszcza hematologiczne, również są zaliczane do chorób rzadkich). – Choć od 2020 r. obserwujemy pozytywny trend wzrostu liczby decyzji refundacyjnych, nadal oznacza to dostępność nowych leków sierocych jedynie na poziomie odpowiednio 31 proc. i 39 proc. spośród wszystkich cząsteczek zarejestrowanych od 2015 r. przez EMA – podkreślają przedstawiciele innowacyjnych firm farmaceutycznych. Dobra wiadomość: praktycznie w każdym nowym obwieszczeniu refundacyjnym (od 2024 r. ukazują się co trzy miesiące) znajdują się nowe cząsteczki i postęp, choć powolny, jest widoczny, co przekłada się na poprawę dostępności leczenia. Widać dużą zmianę, bo dekadę – ba, jeszcze pięć lat temu – nie była to reguła, a obejmowanie refundacją leków innowacyjnych stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich stanowiło raczej wyjątek. To się zmieniło i dostępność wyraźnie (choć zapewne niewystarczająco) wzrosła.

Przynajmniej w teorii. Problemem bowiem nie jest tylko pozytywna decyzja refundacyjna (a raczej jej brak), ale kryteria dopuszczające i wykluczające pacjentów z udziału w programie lekowym. Kryteria w polskich warunkach określane raczej rygorystycznie. I to sprawia, że dość trudno w programie się znaleźć, natomiast bardzo łatwo z niego „wypaść”. Taką opinię można usłyszeć na konferencjach i w rozmowach nieoficjalnych. Wyjątkiem, i swego rodzaju perłą w koronie, jest program leczenia SMA, z którego Polska może być naprawdę dumna. Wszystko zaczęło się pod koniec 2018 r., gdy po wielomiesięcznych, trudnych negocjacjach Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się objąć refundacją pierwszy lek przeciw SMA (nusinersen). Program wyróżnia się na tle innych, bo jest adresowany praktycznie do wszystkich chorych. Wkrótce potem rozpoczął się pilotaż programu badań przesiewowych, który wiosną 2022 objął wszystkie rodzące się w polskich szpitalach dzieci. Logiczną konsekwencją była decyzja o finansowaniu, w ramach Funduszu Medycznego, jednego z najdroższych leków świata, czyli terapii genowej, oraz trzeciego dopuszczonego na rynek leku przeciw SMA. Tym samym Polska refunduje wszystkie leki dostępne w UE w ramach programów z niezwykle przyjaznymi dla pacjentów kryteriami.

Nie raz i nie dwa podczas konferencji eksperckich, na których omawiana jest dostępność terapii dla pacjentów z innymi niż SMA schorzeniami, można usłyszeć tylko z pozoru żartobliwe zapewnienia, że i lekarze, i pacjenci mierzący się z tymi chorobami „zazdroszczą” zastosowanych rozwiązań. SMA stało się w Polsce, może nie z dnia na dzień i na pewno nie bez wysiłku, jeszcze jedną chorobą przewlekłą, której objawy można (u pacjentów, u których leczenie rozpoczęto wystarczająco wcześnie) zatrzymać lub wręcz do nich nie dopuścić.

Według europejskiego badania W.A.I.T. Indicator Polska mimo wszystko nadal jest na 21. miejscu wśród 27 państw UE pod względem dostępności zarejestrowanych innowacyjnych terapii. Postęp nastąpił (bo znajdowaliśmy się pod sam koniec stawki), ale sytuacja wielu grup pacjentów nadal pozostaje bardzo trudna.

Przede wszystkim dlatego, że chorób rzadkich i ultrarzadkich jest zdefiniowanych około 7 tys., ale tylko około 300 ma przypisane konkretne leczenie farmakologiczne. Ta proporcja utrzymywała się od lat na poziomie mniej niż 5 proc., ale ostatnio odsetek chorób, które można leczyć, zaczyna się wręcz kurczyć. Medycyna niemal codziennie wydłuża katalog chorób rzadkich, przede wszystkim dzięki zaawansowanym badaniom genetycznym, ale z pewnością nie codziennie rejestruje się nowy lek – a nawet nowe badania kliniczne leku – na chorobę rzadką.

Trzeba wziąć więc po lupę tych pacjentów, którzy mają „szczęście” mieć zdiagnozowaną chorobę, którą można leczyć farmakologicznie. Na czym polegają ich problemy w polskim systemie? Większość innowacyjnych terapii stosowanych w chorobach rzadkich nadal nie jest finansowania ze środków publicznych. Jednak przede wszystkim programy lekowe, w ramach których takie finansowanie się zapewnia, są trudno dostępne. Po pierwsze z powodu kryteriów kwalifikacji (i wyłączenia), po drugie – w wyniku decyzji ośrodków. Wiele szpitali, ze względu na problemy finansowe i konieczność kredytowania drogich terapii (z nadzieją, ale bez pewności na odzyskanie środków), nie podejmuje się prowadzenia programów lekowych.

Przedstawiciele organizacji pacjenckich zwracają uwagę, że również wtedy, gdy szpitale przystępują do prowadzenia programów lekowych, nic nie dzieje się automatycznie. Pojawienie się nowej cząsteczki na liście (inaczej jest w przypadku refundacji aptecznej, gdzie barierą może być z kolei fizyczna dostępność leku, ale to zupełnie inny problem) nie oznacza automatycznie, że pacjenci mają do niej dostęp w ramach programu lekowego. – Zwykle trwa to od trzech do dziewięciu miesięcy – mówiła w ubiegłym roku, podczas konferencji poświęconej programom lekowym i realnej dostępności po pozytywnej decyzji refundacyjnej, Magdalena Kołodziej, prezes Fundacji MY Pacjenci. Powodem opóźnień są terminy ogłaszania postępowań konkursowych na programy lekowe w wojewódzkich oddziałach NFZ oraz przedłużające się przygotowania techniczne, kontraktowanie świadczeń i procesy zakupu leku przez świadczeniodawców. Eksperci przygotowali wówczas rekomendacje, w których m.in. zaproponowali odejście od konkursów na rzecz rokowań z podmiotami leczniczymi spełniającymi kryteria udzielania świadczeń w danym programie (wymagałoby to zmiany ustawowej). Jedną z sugestii było też ujednolicenie postępowań w kraju, choćby w kwestii ogłaszania postępowań. W tej chwili każdy oddział wojewódzki podejmuje decyzję samodzielnie, co oznacza, że pacjenci w niektórych regionach mogą korzystać z leczenia wyraźnie wcześniej niż w pozostałych. To z kolei napędza, niezbyt korzystną dla systemu, pacjentów i dla efektów leczenia „turystykę programową”. Chorzy i ich rodziny – zwłaszcza w przypadkach, gdy czas włączenia do programu gra niebagatelną rolę, jak w rzadkich nowotworach – na własną rękę szukają bowiem informacji o „pionierach” oferujących program lekowy.