16 marca 2010

Rejestracja leków

W   s t r o n ę   l e k ów

Wojciech Łuszczyna
Przewodniczący Rady Programowej kwartalnika
„Almanach URPL, WMiPB”;
redaktor naczelny miesięcznika „Lek w Polsce”

Nic tak nie szkodzi zdrowiu, jak częsta zmiana leków
Seneka

Wiek XXI – to era zumabów, czyli terapeutycznych przeciwciał monoklonalnych II generacji, (o znacząco zredukowanej lub wyeliminowanej immu nogenności w porównaniu z I generacją), zapoczątkowana w 1994 r. przez abcyksymab (ReoPro); kilka lat później wprowadzono biofarmaceutyki blokujące czynnik martwicy nowotworów TNF-alfa (TNFá) i interleukinę-1 (IL-1), które stały się prawdziwym przełomem w hamowaniu postępu reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS) oraz innych schorzeń ogólnoustrojowych (m.in. choroby Leśniowskiego-Crohna), a także chłoniaków i nowotworów. Każdy miesiąc przynosi nowe leki, co zauważa FDA: golimumab (Simponi®; EU+, CP) jest wskazany w leczeniu czynnego RZS o umiarkowanym/ciężkim nasileniu, łuszczycowego zapalenia stawów (ŁZS), zniekształcającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK); lek można stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z metotreksatem (MTX); podawany jest s.c. 1 x w miesiącu.

Również dla leczenia umiarkowanych i ciężkich postaci RZS zaaprobowano certolizumab pegol (c. pegylowany; CimziaŽ); lek jest także stosowany w USA w przypadkach umiarkowanych i ciężkich postaci choroby Leśniowskiego-Crohna, jednak w UE nie uzyskał pozytywnej opinii dla tego wskazania (2008). Zgodnie z obowiązującą w Polsce ChPL: Cimzia w skojarzeniu z MTX jest wskazany u dorosłych pacjentów w leczeniu czynnego RZS o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu, jeśli odpowiedź na leki przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby (LMPCh; DMARDs), w tym na MTX, jest niewystarczająca.

Inne „zumaby” zarejestrowane w USA to: ofatumumab (Arzerra®; UE+,CP) zarezerwowany dla leczenia przewlekłej białaczki limfatycznej (PBL, CLL), który dołączył do stosowanych już przeciwciał monoklonalnych: alemtuzumabu i rituksymabu (w lipcu 2009 r. GSK ogłosiła wyniki badań przedstawiające skuteczność ofatimumabu także w RZS), canakinumab (Ilaris®; UE+, CP – lek sierocy) stosowany w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes, CAPS), ustekinumab (Stelara®; UE+, CP), wskazany w leczeniu umiarkowanych i ciężkich postaci łuszczycy plackowatej (iniekcje 1 x na 3 m-ce).

Dwa nowe inhibitory kinazy tyroninowej to dasatinib (Sprycel®; UE+, CP) wskazany w przewlekłej białaczce szpikowej (PBS; CML) oraz w ostrej białaczce limfatycznej z obecnością chromosomu Filadelfia (Ph+ALL) u dorosłych w przypadkach oporności/nietolerancji na imatinib (Gleevec, Glivec) oraz pazopanib (Votrient®; UE-) przeznaczony dla leczenia raka nerkowokomórkowego z przerzutami odległymi, odznaczający się stosunkowo niską toksycznością. Gdy zaś zawiodą inhibitory kinaz tyrozynowych (sunitynib lub sorafenib) skuteczny okazuje się nowy lek z grupy inhibitorów szlaku mTOR, everolimus (ewerolimus; Afinitor® UE+; CP), dotychczas stosowany także jako lek immunosupresyjny zapobiegający odrzucaniu alogenicznych przeszczepów nerek u dorosłych biorców (oba wskazania także w UE).

Niestety, wszystkie powyższe biofarmaceutyki mają cechę wspólną, a jest nią (na razie) wysoka cena, bardzo ograniczająca dostęp do tych terapii, nie tylko zresztą w Polsce, ale i w wielu bogatszych krajach świata; musimy poczekać – przecież penicylina też była kiedyś droższa od złota…

Archiwum

Okręgowa Izba Lekarska w Warszawie im. prof. Jana Nielubowicza