15 listopada 2015

Badanie kliniczne to rodzaj eksperymentu medycznego

Piotr Dąbrowski

Czy w dzisiejszych czasach dopuszczalne jest prowadzenie eksperymentów medycznych na ludziach? Na tak zadane pytanie duża część z nas odruchowo odpowie – oczywiście, że nie. Poprawna odpowiedź jest dużo bardziej złożona i zgoła inna. Postęp współczesnej medycyny zależy właśnie, być może wyłącznie, od badań klinicznych, których immanentną cechą jest prowadzenie eksperymentów medycznych z udziałem ludzi. Eksperymenty te mają charakter dobrowolny i są obwarowane licznymi warunkami. W kontekście coraz większego wzrostu znaczenia nauki we wszystkich dziedzinach naszego życia negatywne skojarzenia związane z prowadzeniem badań klinicznych z udziałem ludzi trudno tłumaczyć czymś innym niż niewiedza, wynikająca z braku dostępu do rzetelnych informacji.
W jednym z poprzednich artykułów, dotyczącym świadomej zgody uczestnika badania klinicznego, pisałem, że większość badań klinicznych spełnia jednocześnie kryteria eksperymentu medycznego.
W związku z pojawiającymi się w tym zakresie pytaniami warto wyjaśnić różnice między eksperymentem medycznym i badaniem klinicznym oraz ich praktyczne konsekwencje.
Czym tak naprawdę jest badanie kliniczne? Zgodnie z definicją, zawartą w ustawie z 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (DzU z 2001 r., nr 126, poz. 1381, z późn. zm.), badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych, skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych. Badanie kliniczne przeprowadza się również w celu zidentyfikowania działań niepożądanych lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych. Gdyby więc wymienić elementy niezbędne i kluczowe do zakwalifikowania danego badania jako badania klinicznego, na pewno byłby wśród nich człowiek oraz produkt leczniczy. Podobną, choć znacznie uproszczoną, definicję badania klinicznego zawiera ustawa z 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych (DzU z 2010 r., nr 107, poz. 679, z późn. zm.). Przyjąć zatem należy, że zawsze, gdy przedmiotem badania jest wpływ produktu leczniczego lub wyrobu medycznego na człowieka, wiąże się to z prowadzeniem badania klinicznego w rozumieniu ustawy.

Czy badanie kliniczne jest eksperymentem medycznym? Tak, zgodnie z definicją ustawową każde badanie kliniczne będzie co do zasady spełniało kryteria eksperymentu medycznego. Czy eksperyment medyczny jest badaniem klinicznym? Odpowiedź brzmi: nie zawsze. Czym jest więc eksperyment medyczny? Zgodnie z ustawą z 5 grudnia 1996 r. o zawodzie lekarza i lekarza dentysty (DzU z 1997 r., nr 28, poz. 152, z późn. zm.), rozróżniane są dwie kategorie eksperymentów medycznych – eksperymenty lecznicze i eksperymenty badawcze. Obie związane są z zastosowaniem przez lekarza wobec pacjenta nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych. Różnią się jednak celami. Eksperyment leczniczy prowadzi się w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca. Eksperyment badawczy ma z kolei na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy medycznej. Może być przeprowadzany zarówno na osobach chorych, jak i zdrowych. Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów eksperymentu. Każdy eksperyment medyczny może być przeprowadzony tylko, jeżeli spodziewana korzyść lecznicza lub poznawcza ma istotne znaczenie, a przewidywane osiągnięcie tej korzyści oraz celowość i sposób przeprowadzania eksperymentu są zasadne w świetle aktualnego stanu wiedzy i zgodne z zasadami etyki lekarskiej.
Przywołane uregulowania wskazują, że przedmiotem eksperymentu medycznego nie musi być działanie produktu leczniczego lub wyrobu medycznego, może nim być wykorzystanie innej metody terapeutycznej. Przykład takiego badania stanowi eksperyment polegający na badaniu skuteczności terapii z wykorzystaniem komory hiperbarycznej.
Dlatego w świetle prawa eksperyment medyczny nie zawsze jest badaniem klinicznym. Zawsze występuje jednak zależność odwrotna. Powstaje zatem pytanie, dlaczego praktyczne wykorzystanie wspomnianych uregulowań rodzi tak wiele problemów? Często spotykam się z sytuacją, kiedy badacze i przedstawiciele świata nauki prowadzą badania nad produktem leczniczym, mimo że nie spełniają one wymogów formalnych. Ma to w szczególności miejsce w przypadku badań akademickich lub niekomercyjnych badań klinicznych. Sytuacje takie są efektem po części niewiedzy badaczy, a po części chęci uniknięcia formalności wynikających z uregulowań ustawy – Prawo farmaceutyczne. Prowadzenie eksperymentu medycznego jest obwarowane dużo mniejszymi wymogami formalnymi i zazwyczaj pociąga za sobą znacząco mniejsze obciążenia finansowe aniżeli prowadzenie badań klinicznych. Nie ma bowiem obowiązku rejestrowania eksperymentu medycznego w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz posiadania odpowiedniego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej przez badacza i sponsora. Tymczasem badacze nie zawsze zdają sobie sprawę, że prowadzenie badań klinicznych niezgodnie z wymogami ustawy może skutkować odpowiedzialnością karną. Postępowanie takie niesie też negatywne konsekwencje o wymiarze praktycznym – liczące się wydawnictwa naukowe nie godzą się na publikację wyników niezarejestrowanego badania klinicznego.
Na koniec warto zadać pytanie, czy każde badanie kliniczne wymaga uzyskania zgody komisji bioetycznej, rejestracji oraz spełnienia innych wymogów ustawy – Prawo farmaceutyczne? W odpowiedzi należy zauważyć, że ustawa wyklucza pewne rodzaje badań klinicznych z zakresu jej uregulowań. Mowa tu o tzw. nieinterwencyjnych badaniach klinicznych. Kiedy więc możemy uznać, że mamy do czynienia z nieinterwencyjnym badaniem klinicznym? Sytuacja taka ma miejsce w przypadku badań produktów leczniczych, które spełniają łącznie następujące warunki:
1) produkty lecznicze są stosowane w sposób określony w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu,
2) przydzielenie chorego do grupy, w której stosowana jest określona metoda leczenia, nie następuje na podstawie protokołu badania, ale zależy od aktualnej praktyki, a decyzja o podaniu leku jest jednoznacznie oddzielona od decyzji o włączeniu pacjenta do badania,
3) u pacjentów nie wykonuje się żadnych dodatkowych procedur diagnostycznych ani monitorowania, a do analizy zebranych danych stosuje się metody epidemiologiczne.
Scharakteryzowany powyżej rodzaj badania klinicznego nie klasyfikuje się również jako eksperyment medyczny. Dlatego jego przeprowadzenie nie jest związane z uzyskaniem zgody komisji bioetycznej.
Warto więc, aby badacz zaangażowany w prowadzenie eksperymentu medycznego świadomy był różnych wymogów prawnych w odniesieniu do poszczególnych kategorii badań. W kolejnym artykule dotyczącym badań klinicznych postaram się przybliżyć nową ich klasyfikację, wprowadzoną rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady UE nr 536/2014 z 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Klasyfikacja ta znajdzie praktyczne zastosowanie dopiero w 2017 r.

Archiwum

Okręgowa Izba Lekarska w Warszawie im. prof. Jana Nielubowicza