7 marca 2021

Leczenie „szyte na miarę”

Medycyna personalizowana umożliwia dostosowanie leczenia do potrzeb konkretnego pacjenta i charakteru choroby. Przykładowo w onkologii identyfikujemy unikalne cechy genetyczne nowotworu, które poddają się leczeniu. Zatem medycyna personalizowana to nie tylko przyszłość, ale całkiem realna teraźniejszość. Już teraz oznaczenie biomarkerów, najczęściej specyficznych dla danego schorzenia, pozwala optymalizować leczenie, dobrać najskuteczniejsze leki. Zalety medycyny personalizowanej i trudności związane z jej wykorzystaniem w praktyce przedstawia prof. dr hab. n. med. Joanna Chorostowska-Wynimko z Zakładu Genetyki i Immunologii Klinicznej Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie w rozmowie z Michałem Niepytalskim.

 

Wiele osób uważa medycynę personalizowaną za pieśń przyszłości. Jak jest w rzeczywistości?

Medycyna personalizowana funkcjonuje w naszym systemie ochrony zdrowia od dłuższego czasu. Najszerzej wykorzystujemy ją w onkologii. Zdecydowana większość innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych ma charakter personalizowany i jest stosowana w bardzo szczegółowo zdefiniowanych podgrupach chorych. Decyzję o podjęciu leczenia poprzedza precyzyjna identyfikacja biomarkera, czyli określonych cech komórki nowotworowej. Najczęściej taka analiza odbywa się na poziomie genu i realizowana jest technikami biologii molekularnej. W ten sposób próbujemy, często skutecznie, zidentyfikować optymalną strategię leczenia konkretnego nowotworu u konkretnego chorego. Terapie personalizowane w onkologii pozwalają na precyzyjne działanie ukierunkowane na komórki nowotworowe, z ochroną zdrowych narządów pacjenta. Polska medycyna ma w tym zakresie już wieloletnie doświadczenie, które potwierdza skuteczność zindywidualizowanego leczenia nowotworów. Warto podkreślić, że jest to leczenie refundowane w ramach programów lekowych Ministerstwa Zdrowia.

Jakie typy nowotworów udaje się leczyć wspomnianymi metodami?

Doskonałym przykładem jest rak piersi, który był de facto jednym z pierwszych nowotworów, w leczeniu których wykorzystano terapię personalizowaną. Wskaźnikiem pozwalającym oceniać przełomowe znaczenie takiego podejścia do leczenia jest radykalnie dłuższy czas życia chorych na raka piersi odnotowywany od lat. Równie spektakularne skutki uzyskujemy dzięki personalizowanemu leczeniu raka płuc. Jeszcze 15–20 lat temu dysponowaliśmy bardzo skromnymi możliwościami leczenia systemowego. Wprowadzenie do rutynowego postępowania klinicznego diagnostyki molekularnej i terapii ukierunkowanych molekularnie oraz inhibitorów punktów kontroli odpowiedzi immunologicznej, potocznie nazywanych immunoterapią, radykalnie zmieniło sytuację. Po raz pierwszy pojawiło się pojęcie raka płuca jako choroby przewlekłej. Należy jednak podkreślić, że jest to leczenie przeznaczone dla pacjentów z chorobą zaawansowaną miejscowo lub uogólnioną i wykorzystywane tylko w przypadku części chorych. Zastosowanie nowoczesnego leczenia w pierwszej linii jest ściśle limitowane pozytywną identyfikacją biomarkera.

Równocześnie jednak szybki postęp w tym zakresie powoduje, że z roku na rok zwiększa się liczba potencjalnych celów terapeutycznych i nowoczesnych leków, a więc i chorych, u których można zastosować personalizację leczenia. W ostatnich wytycznych amerykańskich wskazuje się konieczność obligatoryjnej oceny aż ośmiu biomarkerów. Więcej, zaleca się rozszerzenie diagnostyki na chorych na raka płaskonabłonkowego płuca, a nie tylko – jak do niedawna – na raka niedrobnokomórkowego niepłaskonabłonkowego. Trwają też próby wykorzystania nowoczesnych terapii w leczeniu raka drobnokomórkowego płuca oraz śródbłoniaka opłucnej. Medycyna personalizowana rozwija się na tyle dynamicznie, że w nieodległej przyszłości nawet co drugi chory na zaawansowaną postać niedrobnokomórkowego raka płuc będzie miał szansę na objęcie nowoczesnym leczeniem.

Czy medycyna personalizowana pozwala na całkowite wyleczenie zaawansowanego niedrobnokomórkowego raka płuca?

Leczenie personalizowane w obecnej formie ma charakter paliatywny, stosuje się je wyłącznie w zaawansowanej postaci choroby, a jego celem jest wydłużenie życia pacjenta i zachowanie dobrej jakości życia. Nowoczesne terapie są prowadzone w ramach opieki ambulatoryjnej, znacznie lepiej tolerowane niż chemioterapia i wielu chorym pozwalają prowadzić pełne, aktywne życie zawodowe i społeczne. Coraz szerzej stosowane są również sekwencje terapii ukierunkowanych molekularnie w kolejnych liniach leczenia; takie leczenie może trwać wiele lat. Przypominam w tym miejscu pojęcie raka płuca jako choroby przewlekłej, nawet w postaci zaawansowanej.

Rozumiem, że nauka daje coraz większe możliwości, polityka lekowa państwa też. Czy jednak udaje się wyłuskać wszystkich pacjentów, którzy mogliby zostać objęci terapią personalizowaną?

Mimo wielu bardzo pozytywnych zmian, wąskie gardło systemu nadal stanowi diagnostyka molekularna, ocena biomarkerów, a więc identyfikacja kandydatów do zoptymalizowanej formy leczenia. Diagnostyczne badania molekularne w onkologii są od kilku lat refundowane przez NFZ, z dostępnością nie ma więc problemu. Niekiedy brakuje natomiast wiedzy i umiejętności stosowania narzędzi rozliczeniowych, co (trzeba to przyznać) nie jest łatwe.

Duży problem stanowi również brak sprawnej organizacji procesu diagnostycznego. Długi czas oczekiwania na wynik badania patomorfologicznego, kontraktowanie oceny poszczególnych biomarkerów w różnych laboratoriach – rozwiązanie bardzo kosztowne, czasochłonne, niezgodne ze standardami polskimi i międzynarodowymi, brak weryfikacji jakości poszczególnych procedur diagnostycznych i wiele innych zjawisk powoduje, że możliwości systemu opieki zdrowotnej w Polsce nie są w pełni wykorzystywane. Do tego należy dodać kluczowy problem, jakim jest słaba koordynacja, zbyt mały kontakt między poszczególnymi jednostkami odpowiedzialnymi za diagnostykę i za leczenie chorych na raka płuca. A czas płynie i powstają dylematy, czy czekać na wyniki badań, które mogą, ale nie muszą pozwolić na wdrożenie skuteczniejszej i mniej inwazyjnej metody leczenia, czy na wszelki wypadek zacząć np. chemioterapię. Niewielką pociechą jest fakt, że z takimi problemami borykamy się nie tylko w Polsce.

Idea medycyny personalizowanej opiera się na zastosowaniu kryteriów molekularnych do doboru właściwej strategii terapeutycznej dla właściwego pacjenta we właściwym czasie i na określeniu molekularnych predyspozycji do konkretnej choroby u konkretnej osoby, w celu podjęcia właściwych działań prewencyjnych we właściwym czasie. Dynamiczny rozwój tego nowego podejścia terapeutycznego jest bezpośrednio związany ze skokowym postępem badań nad genetyką człowieka w ostatniej dekadzie. Zastosowanie kryteriów molekularnych umożliwia podział pacjentów na podgrupy – podobne pod względem charakterystyki genetycznej – w ramach jednej jednostki chorobowej. Medycyna personalizowana oznacza więc więcej metod leczenia dostosowanych do indywidualnych cech pacjenta i jego choroby. Chodzi o dobranie terapii określonej choroby do konkretnego pacjenta. Wiedząc, na co jest chory i czym go leczyć, w zależności od uwarunkowań genetycznych możemy to leczenie zmodyfikować, zmieniając np. lek lub jego dawkę w oparciu o profil molekularny danego pacjenta. W ten sposób eliminowany jest dobór leczenia metodą prób i błędów. Ewolucyjnie następuje zmiana paradygmatu z leczenia jednym rodzajem terapii całej populacji (one size fits all) na leczenie personalizowane.

 

Źródło: Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej

Forum dyskusyjne - napisz komentarz

Musisz się zalogować, aby móc dodać komentarz.

Archiwum

Okręgowa Izba Lekarska w Warszawie im. prof. Jana Nielubowicza